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Jun 09, 2023

Ractigen Therapeutics gibt Dosierung für den ersten Patienten im ersten Humanversuch mit RAG bekannt

Veröffentlicht: 5. Juni 2023 Die Studie zielt darauf ab, die zu bewerten

Veröffentlicht: 5. Juni 2023

Ziel der Studie ist es, die Sicherheit und Durchführbarkeit von RAG-17 bei menschlichen Patienten zu bewerten und Ractigens proprietäre ZNS-Verabreichungsplattform klinisch zu validieren, die neue Oligonukleotid-Therapeutika im ZNS ermöglicht

JIANGSU, China, 5. Juni 2023 (GLOBE NEWSWIRE) –Ractigen Therapeutics , ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung neuartiger Oligonukleotid-Therapeutika konzentriert, gab heute die Dosierung seines ersten Patienten in der klinischen First-in-Human-Studie (FIH) des Unternehmens für ALS-Patienten mit SOD1-Mutation bekannt. RAG-17 ist ein siRNA-Medikament, das für einen wirksamen und dauerhaften Abbau des SOD1-Proteins im Zentralnervensystem (ZNS) von ALS-Patienten entwickelt wurde, um den Abbau von Motoneuronen zu verhindern und das Fortschreiten der Krankheit zu verzögern. Während die Abgabe von siRNAs an Gewebe in der Vergangenheit schwierig war, nutzt RAG-17 ein neuartiges Konjugat, das als Smart Chemistry-Aided Delivery (SCAD) bezeichnet wird und eine breite Bioverteilung und Gewebeaufnahme im gesamten ZNS ermöglicht.

Die FIH-Studie soll die Sicherheit, Pharmakokinetik, Pharmakodynamik (Reduktion von CSF-Biomarkern) und Immunogenität von RAG-17 bei ALS-Patienten mit einer bestätigten SOD-1-Mutation bewerten. Die Studie wird im Beijing Tiantan Hospital durchgeführt.

„Wir freuen uns außerordentlich, diesen ersten Versuch mit RAG-17 am Menschen zu starten und damit unsere Umwandlung in ein Unternehmen im klinischen Stadium zu markieren“, sagte Dr. Long-Cheng Li, Gründer, Präsident und Chief Executive Officer von Ractigen. „Dieser Meilenstein unterstreicht unser Engagement für den Aufbau und die Stärkung unserer Pipeline und die klinische Validierung unserer neuartigen ZNS-Verabreichungsplattform. Angesichts unserer Mission, Patienten mit hohem, ungedecktem Bedarf innovative Medikamente bereitzustellen, freuen wir uns auf die weitere Aufnahme und Dosierung von Patienten in diese Studie.“ " fügte Dr. Li hinzu.

Über SOD1-ALS

ALS ist eine neurodegenerative Erkrankung mit schweren Behinderungen, für die es keine heilende Behandlung gibt. Leider ist die Lebenserwartung der mit ALS diagnostizierten Menschen nach wie vor gering und die meisten Patienten sterben innerhalb von 3–5 Jahren nach der Diagnose an Atemversagen. Zu den frühen Symptomen gehören typischerweise Muskelkrämpfe, Zuckungen, Schwäche und Steifheit. Bei den Patienten kommt es unweigerlich zu Bewegungs- und Sprachproblemen, die sich schließlich in unterstützter Atmung, Lähmungen und zum Tod äußern. Über 50 Gene wurden mit ALS in Verbindung gebracht, wobei etwa 20 % aller genetisch definierten Fälle mit einer Mutation des SOD1-Gens verbunden sind.

Über RAG-17

RAG-17 ist eine therapeutische siRNA, die die Expression von SOD1 bei Patienten mit pathogenen Mutationen unterdrücken soll, von denen bekannt ist, dass sie ALS verursachen. RAG-17 nutzt Ractigens proprietäre Smart Chemistry-Aided Delivery (SCAD)-Lieferplattform, bei der die siRNA an ein akzessorisches Oligonukleotid (ACO) konjugiert wird, was eine dauerhafte und starke Aktivität in ZNS-Geweben nach intrathekaler (IT) Injektion ermöglicht. Basierend auf mehreren präklinischen Studien hat RAG-17 eine deutlich höhere Wirksamkeit bei ALS-Krankheitsmodellen (z. B. hSOD1G93A-Mausmodell) als Benchmark-Verbindungen.

Über Ractigen

Ractigen Therapeutics wurde 2017 von Pionieren der RNA-Aktivierungstechnologie (RNAa) gegründet, darunter Dr. Long-Cheng Li und seinen langjährigen Kollegen Dr. Robert Place und Dr. Moorim Kang. Ractigen ist ein präklinisches Pharmaunternehmen im Spätstadium, das sich der Entwicklung bahnbrechender Therapien auf der Grundlage von Oligonukleotidtechnologien einschließlich RNAa und RNAi widmet. Zur Unterstützung der therapeutischen Entwicklung hat Ractigen Therapeutics außerdem ein Portfolio an Verabreichungsplattformen entwickelt, darunter sein SCAD-System, das eine verbesserte Bioverteilung im gesamten ZNS ermöglicht und eine Pipeline erstklassiger Arzneimittelkandidaten für Patienten mit unbehandelten genetischen Störungen ermöglicht. Das Unternehmen hat kürzlich Risikofinanzierungsrunden der Serie A/A+ im Wert von über 50 Millionen US-Dollar unter Beteiligung namhafter Investoren abgeschlossen, darunter SDIC Venture Capital, Hillhouse Venture Capital, Eisai Co., LC Ventures, CSSD Capital, Xianghe Capital, CCB Healthcare Growth Fund, Boyi Capital und Longman Capital. Weitere Informationen zu Ractigen finden Sie unter www.ractigen.com.

Für mehr Informationen, kontaktieren sie bitte:

Ractigen Therapeuticswww.ractigen.comE-Mail: [email protected]

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